"A kisfiunk jövője forog kockán": A család Krisztián számára milliárdos génterápiás kezelésre gyűjt.
Krisztián szülei soha nem gondolták volna, hogy gyermeküknek súlyos, gyógyíthatatlan betegséggel kell majd megküzdenie. A diagnózis, a Duchenne-féle izomdisztrófia. Egy különleges génterápia segíthet. A kezelés ára azonban felfoghatatlanul magas, és minden nappal egyre csak fogy az idő.
A sárbogárdi családba született kisfiú 2021. június 8-án látta meg a napvilágot, fejlődése teljesen egészségesnek tűnt, semmi nem utalt arra, hogy komoly baj lenne. 2023 januárjában egy vírusfertőzés miatt kórházba került, ahol a vérképe aggasztó eltéréseket mutatott. A további vizsgálatok után jött a megdöbbentő hír: a diagnózis Duchenne-féle izomdisztrófia - írja a FEOL. A génterápia segíthet.
Ez egy rendkívül ritka, genetikai alapú izomsorvadással járó betegség, amely fokozatosan rontja a mozgásképességet, végül pedig a légzést és a szív működését is súlyosan befolyásolja. A diagnózis felállítása után a család minden erejét a megoldás felkutatására összpontosította, és sikerült is rátalálniuk egy ígéretes lehetőségre.
A család utolsó mentsvára az Elevidys nevű génterápia, amelyet az amerikai FDA jóváhagyott a még mozgásra képes gyermekek számára. Ez a forradalmi kezelés lehetőséget adhat Krisztiánnak arra, hogy lassítsa a betegség előrehaladását, és talán esélyt biztosít egy teljesebb életre. Azonban az ára meghaladja az 1 milliárd forintot, amit a család önerőből nem tud előteremteni. Amikor Krisztián édesanyja értesült a diagnózisról, letaglózta a hír, és azóta sem tudta feldolgozni a helyzet súlyosságát.
A szavakkal leírhatatlan érzés után a szülők, az ígéretes génterápiában bíznak, ami nagyon drága, ráadásul csak olyan betegeknek adható, akik még képesek járni. Éppen ezért a család minden követ megmozgat. Országos gyűjtést indítottak és folyamatos kontrollokra járnak Budapestre.
